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La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes adultos y pediátricos de 2 años de edad y mayores con una mutación confirmada en la supervivencia de las neuronas motoras 1 (SMN1) gen. Itvisma es una terapia génica basada en vectores de virus adenoasociados (VAA).
«La aprobación de hoy muestra el poder de las terapias genéticas y ofrece tratamiento a pacientes de todo el espectro de la enfermedad de AME, incluidos pacientes de distintas edades, síntomas de AME y niveles funcionales motores». dijo Vinay Prasad, MD, MPH, director médico y científico de la FDA y director del Centro de Investigación y Evaluación de Productos Biológicos.. «Esta apasionante área de la ciencia continúa cambiando la vida de los pacientes y la FDA está comprometida a acelerar el desarrollo de productos para necesidades médicas no cubiertas».
La AME es un trastorno neurodegenerativo autosómico recesivo causado por mutaciones en el SMN1, caracterizado por una pérdida irreversible y progresiva de la neurona motora, que conduce a una atrofia y debilidad muscular progresiva, y posterior parálisis y muerte en los casos más graves. La AME tiene una incidencia de aproximadamente 4 a 10 por cada 10.000 nacidos vivos. Antes de la disponibilidad de un tratamiento eficaz, la AME se consideraba una de las principales causas de mortalidad infantil por enfermedades genéticas en los EE. UU.
Itvisma demostró evidencia sustancial de eficacia para el tratamiento de la AME en pacientes pediátricos de 2 años o más con una mutación confirmada en el SMN1 gen basado en la evidencia primaria de eficacia del estudio de Fase 3 apropiado y bien controlado, y la evidencia confirmatoria de eficacia de los datos que caracterizan el mecanismo de acción del producto, así como los hallazgos de eficacia de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) que contiene el mismo ingrediente activo en una formulación intravenosa. El solicitante proporcionó una justificación adecuada para respaldar la expansión de la indicación más allá de la población fundamental del estudio para incluir a pacientes adultos con AME; sin embargo, se justifican advertencias y precauciones debido al riesgo potencialmente mayor de eventos adversos de especial interés (p. ej., hepatotoxicidad y cardiotoxicidad) en pacientes adultos con enfermedades crónicas preexistentes.
El ingrediente activo (sustancia farmacológica) de Itvisma es idéntico al de Zolgensma pero está formulado en una concentración diferente. Zolgensma se administra por vía intravenosa según el peso del paciente a pacientes pediátricos menores de 2 años con AME debido a mutaciones bialélicas en el SMN1 Gen. Itvisma es una formulación concentrada en un volumen de administración más pequeño, que se administra directamente en el sistema nervioso central mediante una única inyección intratecal independiente del peso del paciente, que amplía las opciones de tratamiento disponibles para los pacientes con AME mayores de 2 años.
La administración directa de Itvisma en el líquido cefalorraquídeo que rodea la médula espinal (lugar de acción) permite la administración a las neuronas motoras con una dosis más baja de vector, sin necesidad de ajustarla al peso corporal del paciente. Esto proporciona un tratamiento de inicio rápido que se dirige directamente a la causa genética de la AME. Al abordar la causa fundamental de la AME, Itvisma restablece la producción de proteínas SMN y detiene la progresión de la enfermedad.
El equipo de revisión de la FDA trabajó en colaboración para aprovechar los datos de seguridad de Zolgensma, y la mayoría de los efectos secundarios de Itvisma son consistentes con los riesgos identificados asociados con Zolgensma. La información de advertencia de hepatotoxicidad en la etiqueta de Zolgensma se conserva en la etiqueta de Itvisma con las modificaciones apropiadas. Este enfoque está respaldado por datos clínicos que muestran hepatotoxicidad en estudios clínicos de Itvisma.
«Sigue habiendo una importante necesidad insatisfecha en la AME, particularmente para pacientes de diversas edades y niveles de función motora, principalmente aquellos de 2 años en adelante». dijo Vijay Kumar MD, director interino de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.. «Esta aprobación muestra nuestro compromiso continuo de apoyar y facilitar tratamientos para pacientes con enfermedades raras».
La FDA otorgó a esta solicitud las designaciones de Vía Rápida, Terapia Innovadora y Revisión Prioritaria. Itvisma también recibió la designación de medicamento huérfano, que ofrece incentivos para fomentar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. Itvisma es fabricado por Novartis Gene Therapies, Inc.
Fuente de información: USFDA
