Regeneron Pharmaceuticals se ha asociado con Tessera Therapeutics para desarrollar y comercializar la rara enfermedad de Tessera vivo programa de tipificación genética, TSRA-196.
Regeneron entregará ahora 150 millones de dólares en inversión de capital y pagos iniciales en efectivo a cambio de la mitad de los derechos globales de desarrollo y comercialización de TSRA-196, que se está desarrollando como un tratamiento único para el raro trastorno genético de la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD).
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Tessera también podría ser elegible para recibir 125 millones de dólares en pagos por hitos, lo que elevaría el valor total del acuerdo a 275 millones de dólares.
Según el acuerdo, Regeneron y Tessera compartirán equitativamente los costos de desarrollo de TSRA-196, mientras que las ganancias posteriores asociadas con la terapia se dividirán 50:50 si el medicamento llega al mercado.
TSRA-196 ya ha demostrado potencial en estudios preclínicos, con una edición duradera del locus SERPINA1 observada mediante la administración del fármaco tanto en ratones como en primates no humanos después de una dosis única.
SERPINA1 es el gen que codifica la proteína alfa-1 antitripsina (AAT), por lo que su defecto o inactividad es directamente responsable de la patología de la enfermedad de DAAT. La DAAT se caracteriza comúnmente por la degeneración de los sistemas respiratorio y hepático.
Tessera plantea la hipótesis de que reemplazar SERPINA1 inactivo con una versión funcional del gen podría detener el desarrollo de AATD.
Para probar esta teoría, la empresa llevará a cabo el primer estudio inicial en humanos de la terapia genética. Si el primer estudio en humanos muestra potencial, Regeneron tomará las riendas de futuros esfuerzos de desarrollo y comercialización global para TRSA-196.
Por lo tanto, Tessera está en el proceso de completar una solicitud de ensayo clínico (CTA) y un nuevo fármaco en investigación (IND) para TSRA-196, que se presentarán a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) a finales de 2025.
Si TSRA-196 demuestra ser eficaz y seguro para su uso en pacientes con DAAT, podría convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad.
Según un artículo publicado en el Revista de Medicina InternaLa enfermedad afecta actualmente a entre cero y 30 de cada 100.000 personas en todo el mundo.
El panorama de la AATD se está expandiendo
Aunque no existen tratamientos curativos aprobados para la DAAT, actualmente hay cinco terapias de aumento diferentes disponibles para pacientes con esta afección.
Aunque estas terapias pueden proteger al paciente de mayores daños respiratorios causados por la DAAT, no abordan la causa fundamental de la enfermedad, que es la incapacidad del cuerpo para producir la proteína.
Tessera y Regeneron esperan cambiar esa dinámica con TSRA-196, aunque no serán la única empresa que busca lograr ese objetivo.
Beam Therapeutics apuesta por su candidato de ARN, BEAM-302. Hasta ahora, el candidato se ha mostrado prometedor, con un ensayo de fase I/II en AATD que encontró que una dosis de la terapia condujo a aumentos duraderos en la producción de la forma corregida de AAT al tiempo que disminuyó la prevalencia de AAT aberrante hasta en un 78%.
Mientras tanto, CRISPR Therapeutics también busca llevar su terapia genética, CTX460, a ensayos clínicos a mediados de 2026.
Los analistas de GlobalData valoraron el mercado de AATD en 1.200 millones de dólares en los dos principales mercados (2 millones: EE. UU. y Alemania) para 2023. También se espera que el valor de la indicación crezca significativamente, y los analistas predicen que el mercado alcanzará un valor de 3.480 millones de dólares para 2031, mostrando una CAGR durante este período (CA 1.1.2%).
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