Los pacientes con fibrosis quística que reciben terapia con tres medicamentos pueden reducir de forma segura los tratamientos pulmonares diarios

Un nuevo estudio multisitio dirigido por investigadores de CU Anschutz muestra que las personas con fibrosis quística (FQ) que inician una terapia triple con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI) pueden reducir de forma segura muchos de sus tratamientos pulmonares diarios mientras mantienen una buena salud durante años.

El estudio fue publicado hoy en Revista de fibrosis quística.

«Esto es increíblemente importante para las personas y familias que viven con FQ», afirmó el autor principal, Scott Sagel, MD, PhD., profesor de pediatría y medicina pulmonar en la Facultad de Medicina Anschutz de CU y director del Centro de Fibrosis Quística de la Universidad de Colorado. «Durante décadas, las personas con FQ han pasado horas cada día controlando su enfermedad. Nuestros resultados muestran que muchos han dado un paso atrás en algunas de estas terapias que consumen mucho tiempo gracias a la ETI».

ETI ayuda a la proteína que funciona mal y que hace que la FQ funcione de manera más efectiva, permitiendo que los pulmones funcionen mejor desde el interior en lugar de simplemente tratar síntomas como mucosidad espesa o infecciones frecuentes. A medida que más personas con FQ reciben tratamiento con ETI, los investigadores están ansiosos por comprender si las terapias respiratorias a largo plazo, como los antibióticos inhalados y los tratamientos reductores de la mucosidad, todavía se utilizan al mismo nivel.

Para explorar esta cuestión, el equipo siguió a más de 600 niños y adultos después de comenzar con ETI. Los niños de entre 6 y 11 años fueron seguidos durante un máximo de tres años. Se siguió a adolescentes y adultos durante hasta cuatro años y medio. En todos los grupos de edad, el uso de terapias respiratorias crónicas como la solución salina hipertónica, la dornasa alfa, los antibióticos inhalados y la azitromicina oral disminuyó de manera constante con el tiempo. Los adolescentes y adultos redujeron el uso de estos tratamientos a casi la mitad, y los niños más pequeños mostraron tendencias similares.

Uno de los hallazgos clave fue que suspender múltiples terapias diarias no parecía provocar pérdida de la función pulmonar ni más síntomas respiratorios. Esto fue cierto para la edad, el sexo y la función pulmonar inicial. Los que discontinuaron tendieron a tener una función pulmonar más alta al inicio de la ETI y tenían menos probabilidades de infectarse con Pseudomonas aeruginosauna infección pulmonar común relacionada con la FQ. Debido a que el estudio no captó los motivos de los individuos para suspender las terapias, Sagel enfatiza la importancia de discutir cualquier cambio con un médico de FQ.

«Para muchas familias, el compromiso de tiempo diario requerido para la atención de la FQ puede ser abrumador», afirmó Sagel. «Ver a las personas mantener una buena salud mientras toman menos terapias respiratorias es increíblemente alentador. Una reducción en la carga del tratamiento puede tener un impacto profundo en la calidad de vida».

Sagel enfatizó la necesidad de una atención personalizada en personas con terapia ETI a largo plazo.

«La oportunidad de simplificar el tratamiento diario es emocionante, pero las decisiones de suspender o continuar las terapias deben tomarse mediante una toma de decisiones compartida con un médico que comprenda la salud general de cada persona», afirmó Sagel.

A continuación, los investigadores investigarán si algunas terapias aún pueden ser útiles cuando se usan solo durante enfermedades respiratorias y si todavía se necesitan formas mecánicas de limpieza de las vías respiratorias para las personas que ya no dependen de medicamentos para reducir la mucosidad inhalada.

«El objetivo es ayudar a las personas con FQ y a sus equipos de atención a mantener una buena salud a largo plazo y al mismo tiempo aliviar las exigencias diarias del tratamiento», afirmó Sagel.

El estudio fue parte de PROMISE, uno de los proyectos a largo plazo más grandes que examina cómo funciona esta terapia en la atención diaria en los centros de FQ en los Estados Unidos.

En el estudio participaron autores adicionales de las siguientes instituciones: Instituto de Investigación Infantil de Seattle, Universidad de Washington, Universidad de Alabama en Birmingham, Hospital Infantil de Filadelfia, Universidad de Washington en St. Louis y Hospital para Niños Enfermos (SickKids) en Toronto.