Los pacientes de todas las edades ahora tienen acceso a la atención de enfermedades genéticas raras.
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha anunciado la aprobación de Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), que ahora se puede utilizar en pacientes adultos y pediátricos de 2 años o más con atrofia muscular espinal (AME). La AME es un trastorno neurodegenerativo causado por una mutación en el gen SMN1, que causa atrofia muscular y posiblemente parálisis y muerte.
La terapia de reemplazo genético se administra mediante inyección en el líquido cefalorraquídeo del paciente que rodea la médula espinal, lo que permite un «inicio rápido y un abordaje directo de la causa genética de la AME». Itvisma es la única terapia de reemplazo genético para pacientes mayores de 2 años con AME.
El director médico y científico de la FDA y director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, Vinay Prasad, dijo que esta aprobación «muestra el poder de las terapias genéticas y ofrece tratamiento a pacientes en todo el espectro de la enfermedad de AME, incluidos pacientes de diversas edades, síntomas de AME y niveles funcionales motores. Esta apasionante área de las ciencias de la vida del paciente está comprometida con el desarrollo y el avance de las ciencias de la vida del paciente. Los productos para necesidades médicas no están cubiertos».
Como el Señor te indica, ora con nosotros…
- Que el Comisionado Makary sea guiado por el Señor mientras dirige la FDA.
- Para los funcionarios de la FDA mientras evalúan terapias para ayudar a las personas con enfermedades raras.
- Para el tratamiento de pacientes de todas las edades afectados por diversos tipos de distrofia muscular.
Fuentes: Administración de Alimentos y Medicamentos, Novartis
