Esta semana: EpilepsyGTx (Londres, Reino Unido) recaudó $33 millones en fondos de Serie A para avanzar en ensayos clínicos su candidato de terapia génica para la epilepsia refractaria focal, Cell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult; Londres, Reino Unido) estableció un consorcio para desarrollar pruebas universales para aumentar la seguridad y eficiencia de las terapias con células madre, y Syntax. Asociación de desarrollo y descubrimiento industrial de T1D (NY, EE. UU.) para desarrollar una terapia con células beta pancreáticas para la diabetes tipo 1.
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33 millones de dólares para desarrollar una terapia genética para la epilepsia
EpilepsyGTx ha obtenido 33 millones de dólares en financiación Serie A para hacer avanzar su candidato principal, EPY201, a través de ensayos clínicos de Fase I/IIa para evaluar su seguridad y eficacia en pacientes con epilepsia focal refractaria.
EPY201 es una terapia génica AAV diseñada para reducir la hiperexcitabilidad neuronal al apuntar directamente al foco epileptógeno, evitando complicaciones sistémicas. Ofrece la posibilidad de eliminar las convulsiones mediante una única intervención, eliminando la necesidad de resección del tejido cerebral, ablación o medicamentos anticonvulsivos crónicos.
El director ejecutivo de EpilepsyGTx, Nicolas Koebel, comentó: «La epilepsia refractaria es una afección devastadora que causa convulsiones impredecibles y potencialmente mortales y afecta a millones de pacientes en todo el mundo. Nuestra nueva terapia genética EPY201 administrada directamente al foco de las convulsiones tiene el potencial de detener las convulsiones con un único método mínimamente invasivo. El tratamiento de la epilepsia ha sido refractario a los cambios de tratamiento durante décadas. Estamos orgullosos de contar con el apoyo de inversores de alto calibre a medida que avanzamos hacia los ensayos clínicos».
La ronda de financiación incluyó contribuciones de XGEN Venture (Milán, Italia), el British Business Bank (Sheffield, Reino Unido) y una empresa biofarmacéutica global anónima.
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Prueba de seguridad universal para terapias con células madre
CGT Catapult ha creado ReCell, un consorcio de 13 socios con el objetivo de desarrollar pruebas de seguridad universales para detectar células madre pluripotentes (PSC) indiferenciadas residuales en productos terapéuticos. Estas PSC residuales presentan un riesgo de crecimiento incontrolado y formación de tumores, lo que puede comprometer la pureza del producto y la seguridad del paciente.
El consorcio evaluará dos métodos de PCR digital en gotas para detectar PSC residuales en ocho productos terapéuticos diferentes, incluidos tipos de células neurales, cardíacas y hematológicas. Una prueba fue desarrollada por CGT Catapult en colaboración con el Instituto de Ciencias Ambientales y de la Salud (DC, EE. UU.), mientras que la otra es una solución disponible comercialmente creada por Sistemic (Glasgow, Reino Unido).
El objetivo del consorcio es demostrar cómo se pueden aplicar las pruebas universales para PSC residuales a productos de terapia múltiple, reduciendo costos, acelerando los plazos de desarrollo y garantizando la seguridad del paciente. Al estandarizar el proceso de prueba, los desarrolladores de terapias pueden evitar la duplicación, agilizar el desarrollo y ofrecer terapias que cambian la vida de los pacientes más rápidamente.
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Avances en la terapia con células beta pancreáticas
Breakthrough T1D, una organización mundial líder centrada en la investigación y la promoción de la diabetes tipo 1, ha otorgado a Syntax Bio hasta 856 250 dólares. Esta financiación, proporcionada a través del Programa innovador de descubrimiento y desarrollo de la industria de la diabetes tipo 1, respaldará los esfuerzos de Syntax Bio para desarrollar una terapia con células beta pancreáticas para la diabetes tipo 1 utilizando su tecnología de plataforma patentada Cellgorithm.
La plataforma Cellgorithm es un sistema basado en CRISPR que automatiza el proceso de activación genética, guiando a las células precursoras para que maduren y se conviertan en tipos de células específicas, como las células beta pancreáticas productoras de insulina.
«La terapia con células pancreáticas ha estado limitada durante décadas por la incapacidad de producir consistentemente células beta funcionales a escala», dijo Ryan Clarke, cofundador de Syntax Bio. «Los Cellgorithms de Syntax están diseñados para resolver este problema mediante la programación de diferenciación como software, con precisión secuencial, repetibilidad y calidad constante. Agradecemos el apoyo y la colaboración de Breakthrough T1D, que fortalece nuestra capacidad de avanzar en este trabajo hacia una terapia que puede marcar una diferencia significativa para las personas con diabetes tipo 1».
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