Qalsody (tofersen) está un paso más cerca de ser cubierto por los sistemas de salud públicos canadienses cuando se utiliza para tratar a adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que portan mutaciones en el SOD1 gen (SOD1-ELA).
Desarrollada por Biogen, la terapia fue aprobada condicionalmente por Health Canada en marzo, lo que permitió su comercialización basándose en datos positivos de ensayos clínicos preliminares. Su aprobación total ahora depende de la evidencia que confirme que Qalsody puede mejorar los resultados de las personas con SOD1-ELA.
El avance hacia el reembolso público de Qalsody en Canadá sigue a las recientes evaluaciones de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) emitidas por la Agencia Canadiense de Medicamentos (CDA) y el Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Servicios Sociales (INESSS) en Quebec.
«Apreciamos las evaluaciones integrales realizadas tanto por CDA como por INESS, que reconocen el valor terapéutico de Qalsody y los beneficios potenciales que puede aportar a las personas que viven con esta devastadora enfermedad», dijo Eric Tse, director ejecutivo de Biogen Canadá, en un comunicado de prensa de la compañía. «Biogen sigue dedicado a colaborar con socios y pagadores en todo Canadá para respaldar el acceso oportuno y equitativo a Qalsody y ofrecer a las personas que viven con SOD1-ALS la esperanza de retrasar la progresión de la enfermedad y mantener su independencia funcional y calidad de vida».
Qalsody tiene una aprobación condicional similar en los EE. UU. y está aprobado en la Unión Europea en circunstancias excepcionales.
Qalsody reduce la producción de proteínas tóxicas.
La ELA es una enfermedad caracterizada por la degeneración progresiva de las neuronas motoras, las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento de los músculos. En algunos casos, la enfermedad está relacionada con mutaciones en el SOD1 gen, que resulta en la producción de una proteína SOD1 defectuosa que es propensa a formar agregados tóxicos en las neuronas motoras, causando en última instancia su muerte.
Qalsody, administrado mediante inyecciones mensuales directamente en el canal espinal, está diseñado para alterar la plantilla genética necesaria para la producción de la proteína SOD1. Al reducir la producción de esta proteína tóxica, se espera que la terapia ralentice la progresión de la enfermedad en personas con SOD1-ELA.
Los datos del ensayo clínico de fase 3 VALOR (NCT02623699) y su estudio de extensión abierto (NCT03070119) respaldaron en gran medida la aprobación de Qalsody en Canadá y otros lugares.
Aunque los resultados iniciales de VALOR no mostraron una desaceleración significativa de la progresión de la ELA en adultos tratados, los datos del ensayo completo y su fase de extensión revelaron que comenzar antes con Qalsody se asoció con una progresión más lenta de la enfermedad y un menor riesgo de muerte. El tratamiento también se correlacionó con una disminución más lenta de la función pulmonar y la fuerza muscular.
En otras evaluaciones, el tratamiento con Qalsody se asoció con reducciones en los niveles de cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un biomarcador establecido de daño nervioso. Los pacientes que experimentaron disminuciones tempranas en este biomarcador sanguíneo tendieron a tener una progresión de la enfermedad más lenta.
El reembolso dependerá de la reducción de precio.
Según la recomendación de CDA, Qalsody sólo debe reembolsarse cuando lo prescribe un especialista en ELA, como un neurólogo o fisiatra, dentro de una clínica multidisciplinaria.
El reembolso también depende de una reducción en el precio de Qalsody, que actualmente se espera que cueste alrededor de 425.560 dólares canadienses (308.609 dólares estadounidenses) por paciente en el primer año de tratamiento y 368.819 dólares canadienses (267.462 dólares estadounidenses) por paciente en los años siguientes.
La CDA dijo que su evidencia económica de salud mostraba que Qalsody no representaba un buen valor para el sistema de salud al precio de lista pública. Aun así, la recomendación también citó la necesidad urgente de nuevas opciones de tratamiento para esta rara forma de ELA.
El INESS también reconoció el valor clínico de Qalsody, pero la agencia no recomendó incluir la terapia en este momento debido a factores económicos. Sin embargo, la revisión señaló que los médicos consultados por el INESS consideraron que algunos hallazgos de VALOR eran clínicamente significativos, particularmente dados los desafíos que enfrentan las personas con SOD1-ELA y las limitadas opciones de tratamiento efectivas.
La llegada de Qalsody indica un progreso continuo en la investigación de la ELA y aborda la necesidad constante de nuevos enfoques de tratamiento.
Como resultado, la agencia expresó su voluntad de reconocer a Qalsody en espera de un acuerdo con el ministro de salud de Quebec.
«El proceso de evaluación de HTA brinda una oportunidad importante para que la comunidad de ELA haga oír su voz», dijo Tammy Moore, directora ejecutiva de la Sociedad de ELA de Canadá. «La llegada de Qalsody indica un progreso continuo en la investigación de la ELA y aborda la necesidad constante de nuevos enfoques de tratamiento».
Biogen ahora comenzará negociaciones con la Alianza Farmacéutica Pancanadiense para establecer precios nacionales y condiciones de acceso. Si se llega a un acuerdo, cada provincia y territorio decidirá individualmente si financiará el medicamento y lo agregará a sus listas públicas de reembolso.
«Instamos a las provincias a que hagan su parte reconociendo el valor de tratamientos innovadores como Qalsody y tomando medidas para garantizar que los canadienses con SOD1-ELA no se queden sin opciones», dijo Moore.
