Gamida Cell ha asegurado una expansión para Omisirge, y la FDA aprobó la terapia basada en células madre para tratar la anemia aplásica grave (SAA).
La aprobación, que se produce más de dos años después de la aprobación original de Omisirge por parte de la FDA como el primer tratamiento para reducir el riesgo de infección en pacientes con cáncer de la sangre durante el trasplante de células madre hematopoyéticas, encuentra a Gamida en una posición muy diferente. La empresa israelí de 27 años, anteriormente pública, es ahora una filial de la empresa privada Ayrmid, con sede en Londres.
Gamida se quedó sin efectivo cuando consiguió que Omisirge superara el objetivo regulatorio de abril de 2023. Once meses después, su principal prestamista, Highbridge Capital Management, privatizó Gamida Cell en un acuerdo de reestructuración que la mantuvo a flote. En junio de 2024, Highbridge reintrodujo a Gamida como una subsidiaria de propiedad total de la británica Ayrmid.
Mientras tanto, la nueva aprobación de Omisirge se basa en un estudio de un solo centro de los Institutos Nacionales de Salud (NIH), que demostró que la terapia celular de Gamida proporcionó una recuperación hematopoyética sostenida e independencia transfusional. en el 86% de los pacientes.
El tratamiento también ayudó a los pacientes a lograr una rápida recuperación de los neutrófilos después del trasplante en un promedio de 11 días. No hubo casos de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) aguda o crónica grave en el estudio, afirmó Ayrmid, el padre de Gamida, en un comunicado de prensa de principios de diciembre. El fármaco de Gamida ayudó a los pacientes a registrar una tasa general de supervivencia libre de enfermedad del 92 por ciento en el ensayo, añadió Ayrmid.
«Los pacientes con anemia aplásica en el estudio tenían un alto riesgo, pero tuvieron resultados significativamente mejores de lo esperado y demostraron tasas notablemente rápidas y altas de injerto de neutrófilos», dijo Richard Childs, MD, del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de los NIH, y agregó que los pacientes «lograron un rápido retorno a la vida normal».
La SAA es un trastorno hematológico poco común y potencialmente mortal en el que la médula ósea no produce suficientes células sanguíneas. Si bien el trasplante de células madre ofrece una cura potencial, muchos pacientes no tienen un hermano donante compatible, dijo Ayrmid.
«Esta aprobación es potencialmente transformadora para los pacientes que viven con SAA, dada la recuperación rápida y sostenida de los recuentos sanguíneos observada», dijo en el comunicado el director ejecutivo de Ayrmid, Joe Wiley.
La empresa añadió que, anticipándose al aumento de la demanda de Omisirge, se ha asociado con el fabricante externo RoslinCT. La producción comercial comenzará en 2027 en las instalaciones de fabricación de terapia celular de RoslinCT en Hopkinton, Massachusetts, Estados Unidos.
Omisirge de Gamida no es el único producto en la cartera de Ayrmid. En noviembre del año pasado, la compañía consiguió un acuerdo de licencia de 97 millones de dólares con BioLineRx para comercializar su terapia celular Aphexda. El tratamiento, que fue aprobado por la FDA en 2023, se utiliza junto con el factor estimulante de colonias (LCR) filgrastim para movilizar células madre hematopoyéticas en sangre periférica para la recolección y el trasplante autólogo de células madre en pacientes con mieloma múltiple.
A principios de este año, Ayrmid hizo un intento fallido de comprar bluebird bio por 4,50 dólares la acción. El especialista en terapia génica en apuros optó por la oferta competitiva de Carlyle y SK Capital a 3 dólares por acción después de que Ayrmid no consiguiera financiación y no entregara una oferta vinculante tras un período de diligencia debida de tres semanas.
