Los sectores de la terapia celular y génica están creciendo exponencialmente, y cada día surgen nuevos actores que logran grandes avances dentro y fuera del laboratorio. CGTLive®’s Around the Helix es su oportunidad de ponerse al día con las últimas novedades en terapias celulares y genéticas, incluidas asociaciones, actualizaciones de proyectos y más.
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1. Estructuración de asociaciones entre el mundo académico, biotecnológico y farmacéutico
Deborah Phippard, directora científica de Precision for Medicine, y Renier Brentjens, MD, PhD, presidente del departamento de medicina y subdirector del Roswell Park Comprehensive Cancer Center, compartieron sus ideas sobre cómo las diversas entidades que contribuyen a la investigación y el desarrollo de terapias celulares y génicas pueden colaborar mejor.
2. ImmunoLogic, Episodio 7: “Células T CAR turboalimentadas: la señal ortogonal de IL-9” con Anusha Kalbasi, MD
En este episodio, los coanfitriones hablan con Anusha Kalbasi, MD, profesora asociada de oncología radioterápica (radioterapia) en Stanford Medicine, sobre su artículo publicado recientemente sobre el uso de interleucina-9 (IL-9) para mejorar la eficacia de la terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) sin necesidad de quimioterapia.
3. Resumen de la actividad de la FDA: noviembre de 2025 incluye la aprobación de la SMA, un recuadro de advertencia para Elevidys y más
Nuestro equipo destacó varias acciones importantes de la FDA el mes pasado, incluida la aprobación de la terapia génica para la atrofia muscular espinal intratecal de Novartis onasemnogene abeparvovec-brve y la adición de un recuadro de advertencia a la información de prescripción de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de Sarepta Therapeutics.
4. Karlla W. Brigatti, MS, CGC, sobre Acelerar el diagnóstico y tratamiento de la AME
En una entrevista con CGTlive®Karlla W. Brigatti, MS, CGC, directora de investigación de la Clínica para Niños Especiales, describió los esfuerzos de la Clínica para mejorar los resultados de los bebés con atrofia muscular espinal (AME) en las comunidades amish y menonitas.
5. El ensayo de fase fundamental de Capricor para la terapia celular con DMD alcanza el criterio de valoración principal
El ensayo clínico de fase 3 HOPE-3 de Capricor Therapeutics (NCT05126758), que evalúa la terapia celular alogénica derivada de cardiosferas en investigación, deramiocel, para el tratamiento de la DMD, alcanzó su criterio de valoración principal, con una desaceleración del 54% en la progresión observada para deramiocel versus placebo en el rendimiento general (P = 10,029). El porcentaje de desaceleración se calculó como la diferencia del tratamiento dividida por el cambio desde el inicio para el placebo.
6. La terapia génica para la enfermedad CLN2 de Latus Bio aprobada para ensayo en EE. UU.
Latus Bio ha recibido la aprobación de una solicitud de fármaco en investigación (IND) de la FDA para LTS-101, un candidato a terapia génica basada en vectores de virus adenoasociado (AAV) para el tratamiento de las manifestaciones del sistema nervioso central de la enfermedad de lipofuscinosis neuronal ceroide tipo 2 (CLN2) infantil. Además de la autorización IND, LTS-101 también recibió varias designaciones de la FDA, incluida la designación de medicamento huérfano, la designación de enfermedades pediátricas raras y la designación de vía rápida.
