Conclusiones clave:
- La FDA aprobó omidubicel solo para tratar pacientes con anemia aplásica grave (SAA).
- Indicado para adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores con neoplasias hematológicas y ahora aprobado para adultos y pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores con SAA.
- La SAA es un trastorno sanguíneo poco común y potencialmente mortal en el que la médula ósea no produce suficientes glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.
El 8 de diciembre de 2025, la FDA aprobó omidubicel-onlv (Omisirge; Gamida Cell Ltd.), la primera terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) autorizada para tratar pacientes con anemia aplásica grave (SAA). Según un comunicado de prensa de la FDA, la terapia ahora está aprobada para adultos y pacientes pediátricos de 6 años de edad y mayores después de un acondicionamiento de intensidad reducida cuando no hay un donante compatible disponible. Además, omidubicel-onlv está indicado para adultos y pacientes pediátricos de 12 años de edad y mayores con neoplasias hematológicas.1
¿Qué es la anemia aplásica grave?
La SAA es una enfermedad rara y potencialmente mortal en la que la médula ósea no produce glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas adecuados. El tratamiento estándar depende de la edad y a menudo incluye terapia inmunosupresora o trasplante de células madre hematopoyéticas de un hermano compatible o de un donante emparentado. Cuando no se puede identificar un donante, se puede recurrir a un trasplante de sangre de cordón umbilical; sin embargo, este enfoque está limitado por la lenta recuperación hematopoyética y los altos riesgos de infección.
Omidubicel-onlv se deriva de células madre de sangre de cordón umbilical donadas que han sido mejoradas químicamente con nicotinamida antes de su administración para ayudar a restaurar la sangre y la función inmune. La terapia tiene como objetivo superar las limitaciones clave del trasplante de sangre de cordón umbilical, ofreciendo una opción de injerto adicional para pacientes con anemia aplásica grave que no tienen donantes compatibles.1
«(Omidubicel-onlv) es un nuevo producto de células madre de sangre de cordón umbilical que podrá brindar una opción terapéutica para pacientes con anemia aplásica grave que tienen opciones limitadas de trasplante de células madre», dijo Megha Kaushal, MD, MS, subdirectora interina de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER y hematóloga pediátrica. «(Omidubicel-onlv) acortará el tiempo de recuperación de los neutrófilos, lo que conduce a tiempos de recuperación más cortos después del trasplante y puede mejorar las tasas de infección en esta población de pacientes».
En el estudio clínico revisado por la FDA, omidubicel solo produjo un injerto de neutrófilos temprano y sostenido en 12 de 14 pacientes, con un tiempo medio de recuperación de 11 días (rango, siete a 20 días). Los eventos adversos informados incluyen neutropenia febril, infecciones virales y bacterianas, hiperglucemia, trombocitopenia inmune y neumonía. Se produjeron citopenias autoinmunes en el 25% de los pacientes.
La FDA declaró que el estudio abierto, prospectivo y de un solo brazo está en curso en pacientes de 6 años de edad o más.
ASH: Omidubicel de rápida recuperación y altas tasas de supervivencia
Nuevos datos clínicos provisionales compartidos en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) de 2025 respaldan aún más el potencial del omidubicel solo como opción de trasplante para la anemia aplásica grave.2
En el estudio abierto, de un solo centro, en curso de 19 pacientes cuya enfermedad no había respondido a las terapias estándar, el 95% logró una rápida recuperación de los neutrófilos, con una mediana de tiempo de ocho días. La supervivencia libre de enfermedad y la supervivencia global fueron del 94%. Las tasas de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) fueron bajas: solo el 16% experimentó EICH aguda de grado II y no se informaron casos de EICH grave o crónica.
Los investigadores calificaron los resultados como muy alentadores y enfatizaron el rápido injerto, la baja incidencia de EICH aguda leve y la posibilidad de un rápido retorno a la vida normal.
«Los resultados del estudio en curso son extremadamente alentadores e indican un avance significativo en las opciones de tratamiento para pacientes con grandes necesidades médicas no cubiertas», afirmó el Dr. Richard Childs, en un comunicado de prensa de Gamida. Childs es del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de los Institutos Nacionales de Salud.
«Los pacientes con AAS en el estudio tenían un riesgo alto, pero tuvieron resultados significativamente mejores de lo esperado con tasas notablemente rápidas y altas de injerto de neutrófilos. Esto se logró con tasas bajas de EICH aguda leve y ninguna EICH crónica, lo que significa que los pacientes experimentaron un rápido retorno a la vida normal», añadió Childs.
Referencias:
- La FDA aprueba la primera terapia celular para tratar pacientes con anemia aplásica grave. FDA. Comunicado de prensa del 8 de diciembre de 2025. Consultado el 8 de diciembre de 2025. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-celular-terapia-treat-patients-severe-aplastic-anemia
- Resultados positivos adicionales de Omidubicel en el tratamiento de la anemia aplásica grave presentados en ASH. Célula gamida. Comunicado de prensa del 8 de diciembre de 2025. Consultado el 8 de diciembre de 2025. https://www.gamida-cell.com/press_release/additional-positive-results-for-omidubicel-in-treating-severe-aplastic-anemia-presented-at-ash/
