Los pacientes con cáncer previamente incurable están viendo resultados increíbles gracias a un nuevo tratamiento pionero que acaba de completar sus primeros ensayos. La primera terapia genética del mundo se llama BE-CAR7 y se está probando en niños y adultos con una forma agresiva de leucemia.
La primera paciente en someterse al tratamiento fue Alyssa Tapley, que ahora tiene 16 años. A Tapley, de Leicester en el Reino Unido, le diagnosticaron leucemia linfoblástica aguda de células T en mayo de 2021. Su cáncer no respondió a los tratamientos estándar de quimioterapia ni a un trasplante de médula ósea, lo que ocurre en aproximadamente el 20 por ciento de los niños con este diagnóstico. Básicamente, la familia se había quedado sin opciones cuando se propuso el ensayo clínico.
«Elegí participar en la investigación porque sentí que incluso si no funcionaba para mí, podía ayudar a otros», dijo Tapley en un comunicado.
El tratamiento BE-CAR7 es un proceso de varios pasos desarrollado por investigadores del Great Ormond Street Hospital (GOSH) y el University College London.
Los glóbulos blancos de donantes sanos primero se modifican para hacerlos «universales» eliminando los receptores de superficie y luego se anulan eliminando un marcador inmunológico llamado CD7. Esto evita que el sistema inmunológico del receptor simplemente destruya las nuevas células.
Luego se elimina otra proteína de superficie llamada CD52. Esto oculta las células del donante de los potentes fármacos inmunosupresores que se administran al paciente.
Finalmente, se agrega una nueva secuencia de ADN a las células utilizando un virus modificado, lo que permite a las células producir el receptor de antígeno quimérico (CAR). Esta es el arma secreta que permite que las células del donante se dirijan a las células T cancerosas dentro del cuerpo del paciente. Los tratamientos con células CAR-T se han mostrado particularmente prometedores para los cánceres de sangre.
Estas células perfectamente diseñadas luego se entregan al paciente, donde espera ir a la ciudad con las células cancerosas y destruirlas. El cronograma ideal es de cuatro semanas, después de las cuales el paciente puede recibir un trasplante de médula ósea para reconstruir su propio sistema inmunológico.
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En el caso de Tapley, funcionó. Ella compartió su historia por primera vez en 2022, pero desde entonces su cáncer sigue siendo indetectable y ha podido volver a disfrutar de la vida.
«He estado navegando, he pasado tiempo fuera de casa haciendo mi premio Duque de Edimburgo, pero incluso ir a la escuela es algo con lo que soñaba cuando estaba enfermo. No doy nada por sentado. El siguiente en mi lista es aprender a conducir, pero mi objetivo final es convertirme en investigador científico y ser parte del próximo gran descubrimiento que pueda ayudar a personas como yo».
«Ver a Alyssa ir viento en popa es increíble y es un testimonio de su tenacidad y de la dedicación de un pequeño ejército de personas en GOSH», añadió el Dr. Rob Chiesa, investigador y consultor en trasplantes de médula ósea.
Alyssa Tapley con su padre, James.
Crédito de la imagen: cortesía de la familia de Alyssa.
Ahora, en un nuevo artículo y presentación en la 67ª Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología, el equipo informa los resultados de un ensayo de fase 1 de BE-CAR7 en ocho niños y dos adultos. Los resultados volvieron a ser prometedores: el 82% de los pacientes lograron «remisiones muy profundas» y pudieron proceder a trasplantes de médula ósea, y el 64% de ellos siguen libres de la enfermedad, algunos de ellos desde hace tres años.
Es importante señalar que no todos los pacientes reclutados originalmente para el ensayo sobrevivieron al tratamiento. Hay efectos secundarios y el sistema inmunológico de una persona tarda mucho en reconstruirse después de un trasplante de médula ósea, durante el cual se debe tener mucho cuidado para evitar infecciones.
«Estos son tratamientos intensos y difíciles: los pacientes y las familias han sido generosos al reconocer la importancia de aprender tanto como sea posible de cada experiencia», afirmó el investigador principal, el profesor Waseem Qasim.
Pero para un cáncer tan raro y agresivo, el equipo dice que este tratamiento ofrece esperanza donde antes no la había.
«Hemos visto respuestas impresionantes en la erradicación de la leucemia que parecía incurable; es un enfoque muy poderoso», afirmó la hematóloga consultora Dra. Deborah Yallop.
Las inmunoterapias como la terapia con células CAR-T han revolucionado el tratamiento del cáncer en las últimas décadas. Dado el éxito de este ensayo, se han puesto a disposición fondos benéficos para apoyar el tratamiento de otros 10 pacientes.
En declaraciones al Science Media Centre, la Dra. Tania Dexter, directora médica de la organización benéfica de células madre del Reino Unido Anthony Nolan, que IFLScience visitó el año pasado, reaccionó a la noticia.
«Los resultados del estudio son prometedores, ya que la mayoría de los pacientes alcanzan niveles de remisión que les permiten recibir un trasplante de células madre. Dado que estos pacientes tenían pocas posibilidades de sobrevivir antes del ensayo, estos resultados dan esperanza de que tratamientos como este seguirán avanzando y estarán disponibles para más pacientes».
El estudio se publica en el New England Journal of Medicine.
