6 dic (Reuters) – Vertex Pharmaceuticals dijo el sábado que su terapia genética ayudó a niños de 5 a 11 años con anemia falciforme a estar libres de eventos dolorosos y permitió a aquellos con otro trastorno sanguíneo que requiere transfusiones sanguíneas frecuentes estar libres de transfusiones durante al menos 12 meses consecutivos.
Esto respalda el potencial de la terapia para tratar trastornos sanguíneos en una población de pacientes más jóvenes y ayudará a Vertex a expandir el uso de Casgevy, que actualmente está aprobado para pacientes de 12 años o más con anemia falciforme dependiente de transfusiones o beta talasemia (TDT).
«Estos resultados, los primeros datos clínicos presentados sobre cualquier terapia genética para niños de 5 a 11 años con ECF, demuestran una vez más el potencial transformador de Casgevy», dijo la directora médica de Vertex, Carmen Bozic.
Casgevy se basa en la tecnología de edición de genes CRISPR, ganadora del Premio Nobel, que utiliza «tijeras» moleculares para cortar partes defectuosas de genes que luego pueden desactivarse o reemplazarse con nuevas hebras de ADN normal.
La compañía comenzará a presentar sus solicitudes ante los reguladores globales en la primera mitad del próximo año. Ha recibido un bono de prioridad nacional del comisionado de Casgevy en el grupo de edad de 5 a 11 años, lo que acelerará la revisión del regulador de salud.
En un ensayo de fase tardía, cuatro niños con ECF que recibieron una dosis de Casgevy con un seguimiento suficiente permanecieron libres de crisis vasooclusivas durante al menos 12 meses consecutivos. El período más largo sin tales eventos fue de dos años, dijo la compañía.
Las crisis vasooclusivas, un sello distintivo del trastorno sanguíneo hereditario, son causadas por obstrucciones de los vasos sanguíneos por glóbulos rojos falciformes y provocan un dolor intenso y debilitante.
Después de la infusión de Casgevy, 12 pacientes con TDT quedaron libres de transfusiones, con la duración más larga de poco menos de dos años.
Un paciente con TDT murió de neumonía e insuficiencia multiorgánica debido a una enfermedad venooclusiva grave, enfermedad hepática, relacionada con el tratamiento previo al trasplante con el fármaco quimioterapéutico busulfán.
Los resultados fueron presentados en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología.
(por Sriparna Roy Bengaluru; Edding por Alan Barona)
