Uno de los mayores desafíos para el panorama de la terapia celular y génica (CGT) en los últimos dos años ha sido la reducción de la financiación de riesgo de 35.900 millones de dólares en 2021 a 23.300 millones de dólares en 2024 (GlobalData Webinar – Cell & Gene Therapies: Current & Future Landscape, 2025). Esta reducción se debe principalmente a dos factores: la baja probabilidad de éxito en los ensayos clínicos y los cuellos de botella en la fabricación una vez aprobados estos activos. Estos desafíos hacen que los CGT sean muy costosos una vez que llegan al mercado, y generalmente cuestan entre $ 462 000 para la terapia CAR-T única Tecartus y $ 4,25 millones para el tratamiento único Lenmeldy para la leucodistrofia metacromática, según la base de datos de precios de medicamentos (POLI) de GlobalData. Esta tendencia ha llevado al desarrollo de CGT desde EE. UU. y la UE hacia APAC, donde el número de ensayos clínicos en esta región (982) superó a América del Norte (904) en 2025 (GenScript Biotech Forum, 2025).
En el ámbito respiratorio, ha habido muy poco desarrollo de activos de CGT, sin terapias aprobadas actualmente y solo un producto tiene un ensayo de Fase III en curso, según el Centro de Inteligencia Farmacéutica de GlobalData. Ese activo es TasDes-02 de Taskin Bioregeneración Co, que se está desarrollando para tratar el síndrome de dificultad respiratoria aguda. Hay muchas razones potenciales para el lento desarrollo, incluida la falta de comprensión de los mecanismos subyacentes que impulsan diferentes enfermedades, como la fibrosis pulmonar idiopática, y la heterogeneidad de los pacientes que dificulta el desarrollo de una CGT que funcione en múltiples pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). Un activo prometedor es el 4D-710 de 4D Molecular Therapeutics Inc (4DMT) para tratar pacientes con fibrosis quística (FQ). 4D-710 es una terapia génica en aerosol que funciona utilizando un vector de virus adenoasociado (AAV) personalizado para administrar una copia sana del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) a las células pulmonares. Este proceso permite que las células pulmonares produzcan proteína CFTR funcional, corrigiendo el defecto subyacente causado por la enfermedad y normalizando la producción de moco para aliviar los síntomas de la FQ. El vector está diseñado específicamente para penetrar la mucosidad pegajosa de los pulmones y administrar de manera eficiente el gen, que es una versión artificial llamada CFTRΔR. En octubre de 2025, 4DMT anunció que había recibido hasta 11 millones de dólares de la Cystic Fibrosis Foundation para ayudar a avanzar en la Fase II y prepararse para la Fase III, y se espera que esta última comience en la primera mitad de 2026 (4DMT, 2025).
A pesar de los desafíos de años anteriores, todavía hay razones para creer en la CGT. Una de esas razones son los esfuerzos de I+D en automatización e inteligencia artificial por parte de empresas como Made Scientific y Streamline Bio. En octubre de 2025, Made Scientific y Streamline Bio anunciaron una colaboración para acelerar la fabricación robótica impulsada por IA tras un reciente trabajo de validación. Lo que es particularmente interesante es que esta tecnología está diseñada para ser flexible y funcionar con equipos y métodos (Made Scientific, 2025). Estos desarrollos ayudarán a superar los desafíos de fabricación que enfrentan actualmente los CGT, al tiempo que garantizarán que se mantenga la calidad del producto y, en última instancia, reducirán el costo de estas terapias para los pacientes y los pagadores. Además, la actual administración estadounidense ha indicado que cree que las CGT están alineadas con su iniciativa «Make America Healthy Again», en un objetivo compartido de atacar las causas subyacentes de las enfermedades. Como resultado, la FDA describió recientemente la «vía de mecanismo plausible» (PMP) que podría proporcionar una nueva forma de comercializar CGT. El PMP tiene como objetivo aprovechar el tratamiento exitoso del bebé KJ, donde se utilizó la edición genética basada en CRISPR para tratar la deficiencia de CPS1, en un enfoque regulatorio más amplio, pero los detalles de esto aún no se han revelado. Finalmente, China ha introducido varias iniciativas para fomentar la investigación de CGT. Por ejemplo, China adopta ensayos iniciados por investigadores, que les permiten obtener rápidamente datos de seguridad y eficacia para determinar la utilidad potencial de los candidatos a CGT (Gao, et al., 2025). Esta iniciativa ayuda a acelerar el desarrollo y, junto con una alta densidad de pacientes elegibles para ensayos clínicos y amplios recursos clínicos, explica por qué China se está convirtiendo en el epicentro del desarrollo de CGT.
