– SGT-212 ha recibido designaciones de enfermedad pediátrica rara y de vía rápida de la FDA –
– SGT-212 es la única terapia genética de doble ruta en desarrollo para tratar la ataxia de Friedreich.
– Se están evaluando a los participantes del ensayo clínico FALCON fase 1b –
CHARLESTOWN, Mass., 1 de diciembre de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) (la «Compañía» o «Solid»), una compañía de ciencias biológicas que desarrolla medicamentos genéticos de precisión para enfermedades neuromusculares y cardíacas, anunció hoy que recibió la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la Terapia Génica en Investigación de la Compañía SGT2 (2) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. para la enfermedad de Friedreich. Ataxia (AF). SGT-212 administrará el gen de la frataxina de longitud completa a través de rutas de administración duales, utilizando infusiones intradentales directas (IDN) e intravenosas (IV), y fue diseñado para promover la restauración de los niveles terapéuticos de la proteína frataxina para abordar las manifestaciones clínicas neurológicas, cardíacas y sistémicas de la FA.
La FDA otorga la designación de Enfermedad Pediátrica Rara a enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a personas menores de 18 años. La designación brinda a la empresa la posibilidad de recibir un Vale de revisión prioritaria pediátrica (PRV, por sus siglas en inglés), que puede acelerar la revisión de futuras solicitudes de licencia de productos biológicos. El PRV puede canjearse para recibir una revisión prioritaria para otra aplicación de marketing o venderse o transferirse.
Jessie Hanrahan, Ph.D., jefa de operaciones regulatorias y preclínicas de Solid Biosciences, dijo: «Recibir la designación de enfermedad pediátrica rara marca otro hito importante para nuestro programa de ataxia de Friedreich, SGT-212. Junto con la designación Fast Track otorgada a principios de este año, reconoce nuestro enfoque dual para F-INCONHUMAN, nuestro primer enfoque dual para F-IN-CONHUMAN ahora está evaluando a los participantes, como un primer paso importante para abordar una necesidad insatisfecha de FA. Estas designaciones están diseñadas para acelerar el tiempo de comercialización y mejorar la participación de la FDA.
Sobre la designación de enfermedad pediátrica rara
La designación de enfermedad pediátrica rara de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. incentiva el desarrollo de terapias para enfermedades pediátricas graves o potencialmente mortales. Con este programa, los patrocinadores pueden calificar para un cupón de revisión prioritaria (PRV) una vez aprobado, que se puede canjear para recibir una revisión prioritaria para un producto diferente. El patrocinador también podrá transferir o vender el bono a otro patrocinador.
Acerca del SGT-212
SGT-212 es una terapia de reemplazo genético basada en AAV recombinante para la ataxia de Friedreich (FA) diseñada para administrar frataxina humana (FXN) de longitud completa a través de una vía de administración dual: infusión intradental central (IDN), utilizando un dispositivo guiado por resonancia magnética estereotáctica de precisión aprobado por la FDA, seguido de un aumento en el nivel intravenoso de NFX en una infusión intravenosa (NFX). núcleos dentados del cerebelo y en cardiomiocitos, respectivamente. La entrega dirigida a los núcleos dentados se confirmará en tiempo real utilizando gadolinio, un agente de contraste que mejora la resonancia magnética. Se espera que la restauración de los niveles de FXN repare la disfunción mitocondrial subyacente en las neuronas y los cardiomiocitos para abordar las manifestaciones neurológicas, cardíacas y sistémicas de la enfermedad.
Acerca de la ataxia de Friedreich (FA)
La FA es una enfermedad multisistémica degenerativa, hereditaria y potencialmente mortal causada por defectos en el gen de la frataxina que alteran la producción de la proteína frataxina, una proteína mitocondrial de unión al hierro implicada en procesos celulares esenciales, incluida la producción de energía. Se sabe que la FA causa daño progresivo al sistema nervioso, problemas de movimiento y disfunción cardíaca, siendo las complicaciones cardíacas la principal causa de muerte. La FA afecta aproximadamente a 5.000 personas en los Estados Unidos y 15.000 en Europa. Actualmente no existen tratamientos que puedan curar o frenar la progresión de la enfermedad.
Sobre las biociencias sólidas
Solid Biosciences es una empresa de medicina genética de precisión centrada en promover una cartera de candidatos de terapia génica dirigidas a enfermedades neuromusculares y cardíacas raras, incluido SGT-003 para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), SGT-212 para la ataxia de Friedreich (FA), SGT-501 para catecolaminérgico polimórfico ventricular, SGT-CP60 Taquicardia ventricular, miocardiopatía dilatada mediada por TNNT2 y genética adicional y Enfermedades cardíacas mortales. La empresa también se centra en el desarrollo de bibliotecas innovadoras de reguladores genéticos y otras tecnologías habilitadoras con potencial prometedor para impactar significativamente la administración de terapia génica en toda la industria. Solid está avanzando en su plataforma diversificada de entrega y distribución en una búsqueda por unir a expertos en ciencia, tecnología, manejo y atención de enfermedades. La misión de Solid, centrada en el paciente y fundada por aquellos directamente afectados por Duchenne, es mejorar la vida diaria de los pacientes que padecen enfermedades raras devastadoras. Para obtener más información, visite www.solidbio.com.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene «declaraciones prospectivas» en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, incluidas declaraciones sobre las expectativas, planes y perspectivas futuras de la empresa; la capacidad de lograr y ejecutar con éxito los objetivos, prioridades e hitos clínicos y preclínicos clave de la Compañía; estrategias y expectativas para SGT-003 y otros programas de la empresa; expectativas de activaciones de sitios adicionales, inscripción planificada, interacciones regulatorias planificadas y posibles vías de aprobación para SGT-003; calendario de ensayos clínicos planificados de SGT-003; t la suficiencia del efectivo, equivalentes de efectivo y valores disponibles para la venta de la empresa para financiar sus operaciones; y otras declaraciones que contengan las palabras «anticipar», «creer», «continuar», «podría», «estimar», «esperar», «intentar», «potencial», «planificar», «potencial», «predecir», «proyectar», «debería», «pretender», «trabajar», «trabajar» y expresiones similares. Todas las declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de la administración sobre eventos futuros y están sujetas a una serie de riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran material y adversamente de aquellos declarados o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, riesgos asociados con la capacidad de la Compañía para avanzar en SGT-003 y otros programas, bibliotecas de cápsides y otras tecnologías habilitadoras en los plazos previstos o en absoluto; obtener y mantener las aprobaciones necesarias de la FDA y otras autoridades reguladoras; replicar en ensayos clínicos los resultados positivos encontrados en estudios preclínicos y ensayos clínicos en etapa temprana de los productos candidatos de la compañía; obtener, mantener o proteger los derechos de propiedad intelectual relacionados con sus productos candidatos; replicar datos preliminares o provisionales de ensayos clínicos en etapa inicial a datos finales de esos ensayos; competir con éxito con otras empresas que buscan desarrollar Duchenne, FA, CPVT y otros tratamientos y terapias genéticas neuromusculares y cardíacas; gestionar gastos; y recaudar el capital adicional sustancial necesario, de manera oportuna, para continuar el desarrollo de SGT-003 y otros candidatos, lograr sus otros objetivos comerciales y continuar como una empresa en funcionamiento. Para obtener una discusión sobre otros riesgos e incertidumbres y otros factores importantes, cualquiera de los cuales podría causar que los resultados reales de la compañía difieran de los contenidos en las declaraciones prospectivas, consulte la sección «Factores de riesgo», así como las discusiones sobre riesgos potenciales, incertidumbres y otros factores importantes, en las presentaciones más recientes de la compañía ante la Comisión de Bolsa y Valores. Además, las declaraciones prospectivas incluidas en este comunicado de prensa representan las opiniones de la Compañía a la fecha del presente y no deben considerarse que representan las opiniones de la Compañía a partir de cualquier fecha posterior a la fecha del presente. La Compañía anticipa que los eventos y desarrollos posteriores harán que las opiniones de la Compañía cambien. Sin embargo, aunque la Compañía puede optar por actualizar estas declaraciones prospectivas en algún momento en el futuro, la Compañía renuncia específicamente a cualquier obligación de hacerlo.
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