LLEVAR A LA FUERZA, 7 de diciembre de 2025 /PRNewswire/ — CARsgen Therapeutics Holdings Limited (código bursátil: 2171.HK), una compañía centrada en el desarrollo de terapias innovadoras de células T con CAR, anunció que se presentaron datos clínicos de su candidato de células T con CAR alogénico dirigido a BCMA, CT0596, para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída/refractario en Multiple Myeloma Poster R/M67. Sociedad Americana de Hematología (ASH) Reunión Anual. El cartel se tituló «Un primer estudio en humanos de CT0596, una terapia alogénica de células T con CAR dirigida a BCMA, en pacientes con mieloma múltiple en recaída/refractario». El número de publicación fue 2296.
Este ensayo clínico (NCT06718270) inscribió a 8 pacientes con MM R/R en una fase de aumento de dosis que recibieron una infusión de CT0596. La mediana del número de líneas de terapia previas fue de 4,5 (rango: 3-9). La inscripción no estuvo restringida por los niveles de expresión de NKG2A. En cuanto a la linfodepleción, 6 pacientes recibieron linfodepleción en dosis completa con fludarabina (30 mg/m²/día) y ciclofosfamida (500 mg/m²/día) durante 3 días consecutivos, mientras que 2 pacientes recibieron linfodepleción en dosis reducida. CT0596 se administró a niveles de dosis de 1,5 × 10⁸ (n = 1), 3 × 10⁸ (n = 5) y 4,5 × 10⁸ células CAR-T (n = 2), y un paciente recibió dos infusiones.
Al 31 de agosto de 2025, la eficacia de los 8 pacientes infundidos fue evaluable, con una mediana de seguimiento de 4,14 meses (rango: 0,9-7,9 meses). Seis pacientes lograron una respuesta parcial (RP) o mejor: 3 lograron una respuesta completa/respuesta completa estricta (CR/sCR) (todos en el grupo de linfodepleción de dosis completa), 1 logró una respuesta parcial muy buena (VGPR) y 2 lograron una RP. Entre los 6 pacientes que recibieron linfodepleción de dosis completa, 5 lograron PR o mejor. Seis pacientes en el grupo de linfodepleción de dosis completa logró una negatividad mínima de enfermedad residual (ERM) en la semana 4. El paciente 01 mantuvo la sCR y la ERM negativa en curso a partir del mes 8. El paciente 04 logró PR con resolución de la enfermedad extramedular después de la segunda infusión. Se observó expansión de células CAR-T en los 8 pacientes. Entre los dos pacientes que recibieron la dosis de 4,5 × 10⁸, uno logró sCR y el otro mostró una respuesta más profunda a VGPR.
CT0596 demostró un perfil de seguridad manejable. Cuatro pacientes experimentaron síndrome de liberación de citocinas (SLC) de grado 1; no se observó RSC de grado 2 o superior. No se informó ningún síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS) ni enfermedad de injerto contra huésped (GVHD). No se observaron toxicidades limitantes de la dosis, interrupciones del tratamiento ni muertes.
El estudio aún se encuentra en la fase de exploración de dosis. Se ha determinado el régimen linfodeplector y se están explorando dosis de células más altas para definir mejor la dosis recomendada (RD). La compañía planea iniciar un estudio de registro de fase 1b para CT0596 en 2026.
Acerca de CT0596
CT0596 es una terapia CAR-T alogénica dirigida a BCMA desarrollada utilizando la plataforma THANK-u Plus™ patentada de CARsgen. Actualmente se está evaluando en ensayos iniciados por investigadores para el mieloma múltiple en recaída/refractario (R/R MM) o la leucemia de células plasmáticas (PCL). CT0596 demostró una tolerabilidad preliminar favorable y señales de eficacia alentadoras. Se planea realizar más investigaciones sobre otras neoplasias malignas de células plasmáticas y enfermedades autoinmunes autorreactivas mediadas por células plasmáticas. La compañía espera presentar una solicitud de nuevo medicamento en investigación (IND) en la segunda mitad de 2025.
Acerca de CARsgen Therapeutics Holdings Limited
CARsgen es una empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias innovadoras de células T con CAR para abordar necesidades clínicas no satisfechas que incluyen, entre otras, neoplasias malignas hematológicas, tumores sólidos y enfermedades autoinmunes. CARsgen ha establecido capacidades de investigación y desarrollo de células T con CAR de extremo a extremo que abarcan el descubrimiento de objetivos, la investigación preclínica, el desarrollo de productos clínicos y la producción a escala comercial. CARsgen ha desarrollado nuevas tecnologías internas y una cartera de productos con derechos globales para abordar los desafíos que enfrentan las terapias de células T con CAR existentes. Los esfuerzos incluyen mejorar el perfil de seguridad, mejorar la eficacia en el tratamiento de tumores sólidos y reducir los costos del tratamiento, etc. La misión de CARsgen es ser un líder biofarmacéutico global que ofrezca terapias celulares innovadoras y diferenciadas para pacientes de todo el mundo y haga que el cáncer y otras enfermedades sean curables.
Declaraciones prospectivas
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FUENTE CARsgen Terapéutica
