La única terapia de reemplazo genético para niños de dos años en adelante, adolescentes y adultos con atrofia muscular espinal (AME).
La Asociación de Distrofia Muscular considera que la aprobación de la FDA de Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) de Novartis es un paso importante para la comunidad de atrofia muscular espinal
Nueva York, 24 de noviembre de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — La Asociación de Distrofia Muscular (MDA, por sus siglas en inglés) solicitó hoy a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. la aprobación de Itvisma (abeparvovec-único brve)desarrollado por Novartis, un gran paso adelante para las familias que viven con atrofia muscular espinal (AME). La terapia recientemente aprobada está indicada para niños de dos años de edad y mayores, adolescentes y adultos con una mutación confirmada en el SMN1 gen, haciéndolo la primera y única terapia de reemplazo genético disponible para esta población más amplia de AME. itismo es una formulación intratecal de Zolgensma, una terapia génica previamente aprobada para bebés con AME, que permite administrar de forma segura y eficaz la terapia de reemplazo genético a niños mayores, adolescentes y adultos por primera vez. Esta opción de tratamiento ampliada brinda esperanza renovada a las personas y familias que viven con AME. Lea el comunicado de prensa de Novartis aquí.
La Asociación de Distrofia Muscular da la bienvenida a este importante avance para la comunidad de atrofia muscular espinal (AME) a la que servimos”, dijo. Angela Lek, PhD, directora de investigación, Asociación de Distrofia Muscular. “La aprobación de la FDA de itismo refleja décadas de investigación fundamental de la AME y los extraordinarios esfuerzos de científicos, médicos, socios de la industria y defensores que trabajan juntos para avanzar en el campo. La MDA se enorgullece de haber apoyado muchos de los descubrimientos que sentaron las bases para el hito de hoy. Este progreso refuerza lo que es posible cuando la colaboración, la innovación y las voces de las familias que viven con enfermedades neuromusculares se unen para impulsar un cambio significativo».
«Este es un momento crucial para la comunidad de AME y para el campo de la medicina neuromuscular», afirmó. Barry J. Byrne, MD, PhD, asesor médico jefe y miembro de la junta directiva de la Asociación de Distrofia Muscular y presidente asociado de pediatría y director del Centro de Terapia Génica Powell de la Universidad de Florida. “La aprobación de itismo amplía las opciones terapéuticas para los pacientes que atendemos en toda la red de centros de atención de la MDA, que anteriormente tenían acceso limitado a la terapia génica. Refleja el tremendo progreso logrado a través de años de investigación dedicada y la creciente promesa de tratamientos genéticos de precisión para enfermedades neuromusculares».
Tratamientos acelerados para la atrofia muscular espinal MDA
Durante casi 75 años, la MDA ha sido la principal defensora de la investigación sin fines de lucro del país para más de 300 enfermedades neuromusculares, incluida la AME. Con el generoso apoyo de donantes y socios, la MDA ha ayudado a financiar la ciencia fundamental que condujo a avances en la terapia genética como Itvisma (abeparvovec-único brve) posible La MDA actualmente apoya seis subvenciones activas para la investigación de la AME y ha invertido más de $2 millones en la investigación de la AME entre 2020 y 2025. Desde su creación, la MDA ha comprometido casi $51 millones para la investigación de la AME, impulsando descubrimientos críticos que han remodelado el panorama del tratamiento.
