La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha autorizado a Prilenia Therapeutics y Ferrer a iniciar un ensayo de fase III de pridopidina en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) rápidamente progresiva en una etapa temprana de la enfermedad.
Este ensayo aleatorizado y controlado con placebo inscribirá a 500 participantes y se espera que el reclutamiento en sitios de ensayo de EE. UU. comience a principios de 2026.
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La expansión a Europa y otras regiones seguirá después de las aprobaciones regulatorias locales.
El estudio PREVAiLS se llevará a cabo en hasta 60 centros de tratamiento de ELA en Canadá, la Unión Europea (UE), EE. UU., Israel y el Reino Unido.
El ensayo se centrará en participantes que tengan ELA definitiva o probable, según lo definido por los Criterios de El Escorial, y que se encuentren dentro de los 18 meses posteriores a los primeros síntomas de la enfermedad.
Incluirá una fase de 48 semanas, doble ciego y controlada con placebo, en la que los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 3:2 para recibir pridopidina o placebo. A esto le seguirá una fase de extensión abierta de 48 semanas.
El criterio de valoración principal del ensayo es el cambio desde el inicio en ALSFRS-R, ajustado por la mortalidad a las 48 semanas.
Los criterios de valoración secundarios y exploratorios evaluarán el habla, la función bulbar y respiratoria, la calidad de vida, la supervivencia, la comunicación informada por el paciente y los biomarcadores plasmáticos.
El ensayo PREVAiLS se basa en análisis de subgrupos del ensayo de fase II HEALEY ALS Platform, que incluyó a 284 participantes con ELA rápidamente progresiva al inicio de su enfermedad.
De ellos, 120 participantes están en el grupo de terapia y 164 en el grupo de placebo. Los análisis indicaron mejoras potenciales en la progresión de la enfermedad, la supervivencia y el habla para quienes tomaban pridopidina.
En el ensayo de la plataforma HEALEY ALS, el subgrupo que tomó pridopidina demostró una desaceleración general de la progresión del 32%, una desaceleración del 62% del empeoramiento de la función respiratoria y una disminución del 88% más lenta en la disnea a las 24 semanas.
El deterioro de la articulación y la velocidad del habla se redujeron en un 93% y un 70%, respectivamente.
También se observó un beneficio en la supervivencia, con una mejora del 57 % y una mediana de supervivencia extendida de 300 a 600, junto con un perfil de seguridad favorable.
La pridopidina es un agonista selectivo del receptor sigma-1 (S1R) administrado por vía oral, que se toma en dosis de 45 mg dos veces al día.
Henk Schuring, director de Regulación y Comercialización de Prilenia Therapeutics, dijo: «La autorización de la FDA para iniciar PREVAiLS es significativa y brinda una oportunidad inmediata para comenzar un estudio fundamental de Fase III con el objetivo de brindar a los pacientes una nueva terapia prometedora, oral y bien tolerada».
Prilenia y Ferrer planean iniciar un ensayo confirmatorio en la enfermedad de Huntington (EH), y se espera que el reclutamiento comience en la primera mitad de 2026, para respaldar los debates sobre las vías regulatorias globales.
