TARA-002 intravesical produjo una tasa de respuesta completa (RC) de todos los tiempos del 72,4% en pacientes con cáncer de vejiga no músculo-invasivo (NMIBC) evaluables y sin tratamiento previo con BCG con carcinoma in situ (CIS), según datos provisionales actualizados del ensayo abierto de fase 2 ADVANCED-2 (5117959511702).1.2
Hasta el corte de datos del 7 de noviembre de 2025, 29 de los 31 pacientes que recibieron al menos 1 dosis de TARA-002 habían completado al menos 1 evaluación de respuesta y eran evaluables en cuanto a eficacia. Las tasas de RC a los 6 y 12 meses fueron del 69,2% (n = 18/26) y del 50% (n = 7/14), respectivamente.
En particular, el 88 % de los 16 que respondieron inicialmente mantuvieron su respuesta a los 6 meses; El 100% de los participantes (n = 3/3) mantuvieron respuesta a los 12 meses.1 Además, la terapia de reinducción dio como resultado altas tasas de conversión y respuestas duraderas en la mayoría de los que no respondieron inicialmente, y el 80% de los pacientes reinducidos (n = 5) se convirtieron a una RC a los 6 meses. Los 4 respondedores mantuvieron su RC a los 12 meses.
En cuanto a la seguridad, el agente mostró un perfil de tolerabilidad favorable en esta población de pacientes (n = 31), según los investigadores.1.2 Los efectos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE) fueron principalmente de grado 1 y ocurrieron en el 26% de los pacientes, y no se informaron de grado 3 o superior. Además, ningún paciente interrumpió el tratamiento debido a AART y no se observaron AART graves. Los AER más comunes de cualquier grado fueron disuria (13%), fatiga (13%) y hematuria (6%).
Estos resultados fueron revisados en una transmisión web en vivo organizada por Protera Therapeutics luego de su presentación en una sesión de carteles en
«Estos alentadores resultados demuestran una actividad significativa y duradera en (pacientes con) NMIBC que no han recibido antes BCG», dijo Mark Tyson, MD, MPH, investigador del estudio ADVANCED-2, así como vicepresidente de Investigación y profesor del Departamento de Urología de la Clínica Mayo en Phoenix, Arizona, en un comunicado de prensa.1 «Las tasas de respuesta clínicamente significativas a los 6 y 12 meses, junto con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad y una administración sencilla incluso más ágil que la BCG, hacen de TARA-002 una opción de tratamiento potencial convincente en un entorno sin tratamiento previo con BCG».
¿Cuál es el diseño de ADVANCED-02?
Este ensayo abierto de fase 2 consta de 2 cohortes: pacientes con NMIBC sin tratamiento previo con BCG con CIS (cohorte A) y aquellos con NMIBC sin respuesta a BCG con CIS (cohorte B; n = 100).2 En el momento de la inscripción, los pacientes reciben un curso de inducción que consta de 6 instilaciones intravesicales semanales de TARA-002. Los pacientes elegibles con CIS residual y/o enfermedad Ta recurrente de alto grado se someterán a una reinducción de este régimen. Luego, todos los pacientes recibirán un ciclo de mantenimiento de 3 instilaciones semanales cada 3 meses hasta el mes 18, y luego nuevamente en el mes 24.
El criterio de valoración principal del estudio es la tasa de RC en cualquier momento durante los primeros 6 meses de tratamiento. La duración de la respuesta de doce meses es un criterio de valoración secundario clave.
¿Cuál es la ruta de registro para TARA-002?
La FDA ha proporcionado comentarios escritos que respaldan un ensayo de registro controlado en pacientes con NMIBC sin tratamiento previo con BCG, definido como aquellos que nunca han estado expuestos o no han recibido BCG en los últimos 24 meses; aquellos que no son elegibles para recibir BCG; y aquellos que estén contraindicados, no puedan tolerar, no tengan acceso o rechacen BCG.1 La FDA también acordó que BCG no es necesario como comparador, señalando que la quimioterapia intravesical es un comparador aceptable en la cohorte que no ha recibido antes BCG.
Es de destacar que Protera Therapeutics está trabajando con la FDA para determinar cómo se pueden incluir pacientes con NMIBC expuestos a BCG en ensayos clínicos en curso o futuros que evalúen TARA-002.
TARA-002 recibió previamente la designación de enfermedad rara pediátrica de la FDA para el tratamiento de pacientes con NMIBC y malformaciones linfáticas.
«Estos resultados positivos continúan respaldando el potencial de TARA-002 en el panorama del tratamiento NMIBC, y esperamos finalizar una vía regulatoria para TARA-002 en pacientes que nunca han recibido BCG», dijo Jesse Shefferman, director ejecutivo de Protara Therapeutics, en un comunicado de prensa. «Estamos en camino de proporcionar una actualización sobre la cohorte de pacientes que no respondieron a BCG inscritos en el ensayo ADVANCED-2 en el primer trimestre de 2026 y esperamos completar la inscripción de esta cohorte en la segunda mitad de 2026».
Referencias
- Protara Therapeutics anuncia datos provisionales actualizados del ensayo de fase 2 ADVANCED-2 de TARA-002 en pacientes con NMIBC con BCG. Comunicado de prensa. Terapéutica Protara. 3 de diciembre de 2025. Consultado el 3 de diciembre de 2025. https://ir.protaratx.com/news-releases/news-release-details/protara-therapeutics-announces-updated-interim-data-phase-2
- Llamada de actualización de Protara Therapeutics SUO. Transmisión web. Terapéutica Protara. 3 de diciembre de 2025. Consultado el 3 de diciembre de 2025. https://protara-therapeutics-suo-update-call.open-exchange.net/webcast
