Los investigadores han diseñado un péptido que estabiliza una proteína cerebral clave relacionada con la de Parkinson.
Los científicos de la Universidad de Bath, que trabajan con colegas de las universidades de Oxford y Bristol, han creado una nueva molécula que evita que una proteína clave se pegue al cerebro. Esta proteína, llamada alfainucleína, está vinculada a la enfermedad de Parkinson y algunas formas de demencia. El equipo de investigación ya ha demostrado que la molécula es efectiva en un modelo animal de Parkinson y cree que podría terminar un tratamiento que ralentiza la forma en que progresa la enfermedad.
La alfainucleína es una proteína que se encuentra principalmente en las células cerebrales (neuronas) donde ayuda a controlar la liberación de mensajeros químicos como dopaminaque permiten que las neuronas se comuniquen entre sí.
En personas con enfermedad de Parkinson, la alfa-sinucleína comienza a unirse, formando grupos dañinos que dañan y matan las células nerviosas. Este proceso desencadena síntomas relacionados con el movimiento de la enfermedad, incluidos temblores, rigidez y dificultad para controlar el movimiento. Aunque los medicamentos actuales pueden facilitar estos síntomas, todavía no le cuida a Parkinson.
Estabilizar el estado natural de la proteína
Normalmente, el estado natural o «nativo» de la alfa-sinucleína es como una cadena flexible, pero cuando está activa se forma en una hélice, lo cual es esencial para su función en la unión y el transporte de las parcelas de dopamina.
El equipo diseñó un fragmento de péptidos que cierra la alfa-sinucleína en su forma saludable, bloqueando su conversión en grupos tóxicos que causan la muerte de las células nerviosas.
Las pruebas de laboratorio mostraron que el péptido es estable, penetra las células cerebrales y restaura el movimiento al tiempo que reduce los depósitos de proteínas en el modelo de gusano de Parkinson.
Este avance, publicado en la revista Jacques aDemuestra el potencial de diseño de péptidos racionales para transformar proteínas grandes e inestables en moléculas de fármacos compactos.
Los hallazgos establecen un paso significativo en el desarrollo de nuevos tratamientos basados en péptidos para afecciones neurodegenerativas actualmente no tratables.
El profesor Jody Mason, del Departamento de Ciencias de la Vida de la Universidad de Bath, dijo: «Nuestro trabajo muestra que es posible diseñar racionalmente pequeños péptidos que no solo eviten la agregación de proteínas nocivas, sino que también funcionen dentro de los sistemas de vida.
«Esto abre un camino emocionante a las nuevas terapias para las enfermedades y enfermedades relacionadas de Parkinson, donde las opciones de tratamiento siguen siendo extremadamente limitadas».
Reacciones de expertos y potencial futuro
Dra. Julia Dudley, jefa de investigación en Encina Research UK, quien financió la investigación, dijo:
«La demencia no es una parte inevitable del envejecimiento; es causada por enfermedades como la de Alzheimer. Para avanzar hacia una cura para todas las formas de demencia, necesitamos una investigación centrada en desarrollar una amplia gama de tratamientos que puedan detenerse, detener y finalmente revertir estas enfermedades.
«Aunque son investigaciones tempranas sobre un modelo animal, es emocionante ver que esta nueva molécula puede evitar la acumulación de alfa-sinucleína desplegada.
«Al estabilizar la alfa-sulleina de su manera saludable, esto podría abrir la puerta a una nueva clase de tratamientos que pueden retrasar la progresión en enfermedades como Parkinson y la demencia con los cuerpos de Lewy. Esperamos ver esta investigación en la siguiente etapa, potencialmente explorar cómo funcionaría en las personas.
«Estamos encantados de ver los avances de la investigación del Reino Unido en la investigación de Alzheimer al abrir nuevas vías para futuros tratamientos y el potencial de cambiar la vida de los afectados por enfermedades neurodegenerativas».
Se necesita más investigación, pero el equipo espera que el progreso continuo les permita avanzar hacia las pruebas clínicas en los próximos años.
Referencia: «Estabilizar un pliegue nativo Matthew P. Crump y Jody M. Mason, 4 de septiembre de 2025, Jacques a.
Dos: 10.1021/jacsau.5c00694
Financiamiento: Brace, Alzheimer’s Research UK, Biological Biological Sciences and Sciences Research Council, Ingeniería y Ciencias Físicas
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