Terapia génica para Duchenne: traducir la orientación clínica en una comprensión significativa del paciente

Terapia génica para Duchenne: traducir la orientación clínica en una comprensión significativa del paciente

10 de diciembre de 2025
1:00 p.m. hora del Este
Seminario web virtual en vivo

La terapia génica es un gran paso adelante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), y ofrece la esperanza de frenar la progresión de la enfermedad con una sola infusión. Pero no es sencillo. Decidir si buscar terapia génica y cuándo hacerlo implica muchos factores.

Únase al Proyecto de Padres sobre Distrofia Muscular (PPMD) y a la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) mientras revisamos las pautas para la terapia génica en la DMD producidas en colaboración con cardiólogos de la Red de Terapias Cardíacas Avanzadas para Mejorar los Resultados (ACTION Network) y expertos de 15 centros de atención clínica líderes de la MDA y PPMD.

Qué cubriremos:

• Criterios de elegibilidad actuales para la terapia génica en la distrofia muscular de Duchenne y cómo pueden aplicarse a su hijo o ser querido.
• Los factores clave a la hora de elegir un centro de tratamiento calificado incluyen experiencia en terapia génica, atención multidisciplinaria y capacidades de seguimiento a largo plazo.
• Cómo prepararse para el tratamiento de terapia génica, incluidas evaluaciones médicas, seguro de navegación y preparación emocional para las familias.
• Reconocer los posibles efectos secundarios de la terapia génica y comprender estrategias para controlarlos y gestionarlos de forma segura.
• Qué esperar después del tratamiento, incluida la atención de seguimiento, el seguimiento de los resultados y el apoyo y recursos continuos para las familias.
• Preguntas y respuestas en vivo con los presentadores

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Conozca a nuestros presentadores:
Barry Byrne, MD, PhD, presidente asociado de pediatría y director del Centro de Terapia Génica Powell de la Universidad de Florida

Diana Bharucha-Goebel, MD, directora médica del Centro de Excelencia en Terapia Génica de Nationwide Children’s, investigadora principal del Centro Jerry R. Mendell de Terapia Génica del Instituto de Investigación Abigail Wexner y profesora asociada de pediatría en la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio.

No disponible para participar en vivo el 10 de diciembre^th ? Regístrese para recibir un correo electrónico cuando el seminario web esté disponible para verlo a pedido.

Si tiene preguntas sobre este seminario web u otros programas de la MDA, comuníquese con el Centro de recursos de la MDA al 1-833-ASK-MDA1 (275-6321) o ResourceCenter@mdausa.org.

Facultad:

Presidente asociado de Pediatría y Director del Centro de Terapia Génica Powell

Diana Bharucha-Goebel, MD

Nationwide Children’s, Instituto de Investigación Abigail Wexner, Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio